Австралийские учёные создали ЛП, ускоряющий рост при ахондроплазии на 2,5 см в год

Специалисты из Детского научно-исследовательского института Мёрдока (MCRI, Австралия) разработали препарат для ускорения роста и лечения детей с ахондроплазией. Исследование опубликовано в научном издании New England Journal of Medicine (NEJM).

Ахондроплазия представляет собой генетическое заболевание скелета, которое приводит к непропорционально низкому росту и медицинским осложнениям на протяжении всей жизни, таким как компрессия спинного мозга, апноэ во сне, искривление ног, сужение позвоночного канала и рецидивирующие инфекции уха. 

В работе описана эффективность экспериментального препарата под названием «Инфигратиниб». Это пероральный биодоступный селективный ингибитор тирозинкиназы FGFR1–3, разрабатываемый для лечения ахондроплазии. Основным показателем безопасности было количество нежелательных явлений, а эффективности — изменение годового прироста длины тела по сравнению с исходным уровнем.

В исследовании второй фазы приняли участие 72 ребёнка в возрасте от 3 до 11 лет из Австралии, Великобритании, США, Испании, Франции и Канады.

В ходе работ стало известно, что препарат способен ускорять общий рост и улучшать соотношение верхней и нижней части тела. По данным исследования, в пятой когорте на фоне 18-месячного приёма препарата темп роста увеличился на 2,5 см в год. Серьёзных побочных эффектов выявлено не было. В связи с этим, по мнению авторов, исследуемый препарат вполне может заменить ежедневные инъекции, которые показаны сегодня для больных с ахондроплазией.

Также читайте о том, что российские и канадские учёные придумали препарат для лечения остеоартрита, заменяющий операцию.