FDA впервые зарегистрировало таблетки от СМА

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) зарегистрировало препарат «Эврисди» (МНН — рисдиплам) в виде таблеток. Эта форма препарата, по сообщению Genentech (подразделения Roche), появится в продаже через несколько недель.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое наследственное заболевание, проявляющееся прогрессирующей мышечной слабостью по причине поражения двигательных нейронов. Для лечения СМА ранее на фармрынке присутствовали только инъекционные формы препаратов, такие как:

• «Спинраза» (МНН — нусинерсен) компании Biogen (вводят в спинномозговую жидкость);

• «Золгенсма» (МНН — онасемноген абепарвовек) — используется для генной терапии. 

Оба лекарства требуют инвазивных вмешательств и наблюдения со стороны медперсонала. 

Эффективность таблетированной формы «Эврисди» основана на данных клинических испытаний, подтвердивших биоэквивалентность твёрдой и жидкой форм лекарственного средства. Теперь таблетки от СМА будут применять у пациентов старше двух лет с массой более 20 кг.  

По данным компании Genentech, выпускать таблетированную форму начнут через несколько недель. Препарат в растворе будут поставлять в аптеки в тех же объёмах.

Ранее КС писал о том, что FDA одобрило комплекс Onapgo для лечения болезни Паркинсона.