18+

Препарат для лечения СМА разрешили назначать младенцам

Препарат для лечения СМА разрешили назначать младенцам

Препарат для лечения СМА разрешили назначать младенцам

Компания Roche, производитель лекарственного препарата «Эврисди» (рисдиплам), предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщает об одобрении применения этого ЛС у новой возрастной группы пациентов.

Спинальная мышечная атрофия — это разнородная группа наследственных генетических заболеваний, протекающих с поражением или потерей двигательных нейронов передних рогов спинного мозга. Характерной чертой заболевания является нарушение работы поперечнополосатой мускулатуры ног, а также головы и шеи.

Промежуточные результаты клинического исследования RAINBOWFISH показали, что младенцы с диагнозом СМА, но без симптомов заболевания, получавшие лечение рисдипламом в течение как минимум одного года, достигли способности сидеть, стоять, ходить или подпрыгивать. На основе этих данных Минздрав одобрил применение для лечения СМА у пациентов в возрасте до двух месяцев.

Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена выживаемости двигательных нейронов 2 (SMN2), разработанным для лечения СМА, причиной которой являются мутации в хромосоме 5q, что приводит к недостаточности белка SMN. Помимо рисдиплама, в мире для лечения спинальной мышечной атрофии применяются ещё два препарата: «Спинраза» (нусинерсен) компании «Биоген» и «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) швейцарской компании «Новартис».

В июне прошлого года компания «Биокад» подала заявку на проведение клинических исследований первого российского препарата для лечения СМА под кодовым обозначением ANB-4.

950 просмотров

Поделиться ссылкой с друзьями ВКонтакте Одноклассники

Нашли ошибку? Выделите текст и нажмите Ctrl+Enter.