Одобрен препарат для терапии ТК2d-ассоциированной митохондриальной миопатии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило лекарственное средство KYGEVVI (доксецитин + доксрибтимин) от компании UCB. Это первый и единственный медикамент для лечения взрослых и детей с дефицитом тимидинкиназы 2 (TK2d).

Дефицит TK2d — это редкое и опасное для жизни генетическое митохондриальное заболевание, характеризующееся прогрессирующей и тяжёлой мышечной слабостью (миопатией). Болезнь часто приводит к смерти в течение трёх лет после появления первых симптомов.

Глобальная биофармацевтическая компания UCB 3 ноября 2025 года получила одобрение FDA на лечение взрослых и педиатрических пациентов с симптомами дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d), проявляющимися ранее 12 лет. Оно основано на данных о безопасности и эффективности, полученных в ходе одного клинического исследования фазы II и двух ретроспективных исследований, в которых приняли участие 82 пациента. Результаты показали, что использование препарата снизило общий риск смерти с момента начала лечения примерно на 86 %. Из 78 пациентов, прошедших лечение, средний возраст появления симптомов дефицита ТК2d составил полтора года.

Медикамент будет выпускаться в форме порошка для приготовления перорального раствора. По данным производителя, KYGEVVI поступит в продажу в США в первом квартале 2026 года.

Ранее КС писал о том, что почти 70 % фармацевтов удовлетворены процедурой аккредитации.