Одобрено лекарство от наследственного ангионевротического отёка

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат для лечения редкого генетического заболевания для предотвращения сильных отёков в различных частях тела.

Препарат Dawnzera от Ionis Pharmaceuticals (МНН — донидалорсен) предназначен для предупреждения симптомов редкого наследственного ангионевротического отёка (НАО) у взрослых и детей в возрасте от 12 лет за счёт снижения уровня белка прекалликреина (ПВК). По подсчётам Ionis, от НАО в США страдают около 7 тыс. пациентов. Патология проявляется частыми приступами сильной отёчности в различных частях тела (кистях рук, стопах, половых органах и лице).

По данным пресс-службы компании, Dawnzera будет доступен для пациентов в ближайшее время. Стоимость его составит 57 462 доллара за дозу. Лекарство можно будет использовать самостоятельно в виде подкожной инъекции раз в четыре или восемь недель.

Одобрение FDA основано на результатах исследования поздней стадии: при приёме лекарства раз в четыре недели частота приступов снижается на 81 % по сравнению с плацебо в течение 24 недель.

Читайте также о том, что в России множественную миелому будут лечить отечественным аналогом.