Появилась первая генная терапия от синдрома Вискотта — Олдрича

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат для первой генетической терапии Waskyra, предназначенный для лечения синдрома Вискотта — Олдрича.

Waskyra показан взрослым и детям старше шести месяцев с синдромом Вискотта — Олдрича (СВО, или WAS, от английского Wiskott–Aldrich syndrome) — редкого, опасного для жизни генетического заболевания, вызванного мутациями в гене WAS. На фоне болезни у пациентов возникают кровотечения, экзема, рецидивирующие инфекции и склонность к аутоиммунным заболеваниям и лимфоретикулярным злокачественным новообразованиям. До появления Waskyra лечение таких больных ограничивалось использованием симптоматической терапии и аллогенной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток, которая возможна только при наличии подходящих доноров.

Waskyra восстанавливает функциональную экспрессию белка WAS в поражённых клетках. Препарат состоит из генно-модифицированных собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента (ГСК), содержащих функциональные копии гена WAS. Его вводят внутривенно после щадящей подготовки. 

Эффективность и безопасность Waskyra оценивались в двух открытых клинических испытаниях с участием 27 человек. В интервале от полугода до полутора лет после введения генной терапии отмечено снижение числа случаев развития тяжёлых инфекционных осложнений на 93 %. А после 12 месяцев лечения частота спонтанных кровотечений средней и тяжёлой степеней снизилась на 60 %.

Наиболее частыми побочными эффектами Waskyra являются сыпь, инфекции дыхательных путей, фебрильная нейтропения, инфекции, связанные с катетеризацией, рвота, диарея, поражение печени и петехии.

Ранее КС писал о прекращении гражданского оборота нескольких препаратов.