Самый дорогой лекарственный препарат в мире зарегистрирован в России

Компания «Новартис Фарма АГ» получила регистрационное удостоверение на лекарственный препарат «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек). Информация об этом опубликована 9 декабря в Государственном реестре лекарственных средств. Это лекарственное средство является самым дорогим препаратом в мире.

«Золгенсма» представляет из себя первый препарат, созданный для генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) — редкого генетического заболевания, связанного с нарушением работы мускулатуры ног, головы и шеи. СМА является одним из наиболее частых причин детской смертности, вызванной наследственными заболеваниями.

Стоимость одноразовой терапии препаратом составляет 2,1 млн долларов. Как ранее заявлял производитель, эта сумма в два раза ниже средней стоимости лечения этого заболевания другими методами длительностью в десять лет, при этом для терапии препаратом «Золгенсма» требуется всего один укол.

Это третий лекарственный препарат для лечения спинально-мышечной атрофии, зарегистрированный в России. Также в нашей стране представлены «Спинраза» (нусинерсен) компании «Биоген» и «Эврисди» (рисдиплам) производства «Ф. Хоффманн-Ля Рош».