В РФ появился первый отечественный аналог «Трансларны»

Компания «Герофарм» получила регистрационное удостоверение на орфанный препарат «Аталурен», предназначенный для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД). Это первый российский дженерик ЛС «Трансларна» от ирландской «ПиТиСи Терапьютикс Интернешнл Лтд».

Действие препарата «Аталурен» основано на запуске синтеза дистрофина в необходимых количествах, что значительно замедляет разрушение мышечной ткани. Клинические испытания от 2024 года с участием 100 добровольцев доказали полную идентичность российского аналога препарату «Трансларна».

Лекарство применяется внутрь три раза в день по специальной схеме и показано ходячим пациентам от двух лет с подтверждённой нонсенс-мутацией, вызывающей МДД. Регистрация и локализация производства препарата позволит обеспечить более широкий доступ к лечению для российских пациентов. Известно, что «Аталурен» будет производиться на территории России по полному циклу в дозировках 125, 250 и 1000 мг. 

Миодистрофия Дюшенна — орфанное наследственное заболевание, проявляющееся нарушением синтеза белка дистрофина, недостаточное количество которого приводит к тяжёлым осложнениям: потере способности ходить и развитию дыхательной и сердечной недостаточности. Эта патология выявляется в детском возрасте и встречается в среднем у 1 из 3500 мальчиков. По данным на 2024 год, в России зарегистрировано около 2 тыс. пациентов с миодистрофией Дюшенна. 

Ранее КС писал об одобрении генной терапии для лечения СМА.