Одобрена генная терапия для лечения СМА

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Itvisma (онасемноген abeparvovec-brve) от швейцарской компании Novartis для проведения генетической терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей старше двух лет.

Действующее вещество в препарате Itvisma идентично активному компоненту Zolgensma. Отличаются медикаменты способом введения и концентрацией. Например, Zolgensma назначают детям до двух лет с СМА, вызванной мутацией в гене SMN1. Препарат вводят внутривенно, причём дозировка зависит от веса ребёнка. Itvisma — это концентрированное лекарство меньшего объёма, которое вводят однократно в спинномозговую жидкость независимо от массы пациента.

Использование препарата Itvisma обеспечивает быстрое начало лечения и прямое воздействие на генетическую первопричину СМА. Лекарство восстанавливает выработку белка SMN и предупреждает дальнейшее прогрессирование заболевания.

Эффективность нового препарата подтверждена в III фазе клинических испытаний STEER и STRENGTH. Согласно результатам лекарство улучшило моторные функции участников: через год лечения они набрали в среднем на 2,4 балла больше по шкале HFMSE (оценка способность сидеть, стоять, ходить и выполнять другие движения; всего 66 баллов). 

СМА — это аутосомно-рецессивное нейродегенеративное заболевание, вызванное мутациями в гене SMN1. Патология приводит к необратимой гибели двигательных нейронов спинного мозга, прогрессирующей мышечной атрофии, слабости, а в тяжёлых случаях — параличу и смерти.

Ранее КС писал об одобрении нового препарата для лечения сахарного диабета.