В РФ зарегистрирован новый препарат от синдрома Хантера

Минздрав выдал компании «Генериум» регудостоверение на первый отечественный препарат «Клотилия» (веренафусп альфа), предназначенный для терапии мукополисахаридоза II типа (синдрома Хантера).

«Клотилия» — первое в мире зарегистрированное лекарство, использующее инсулиновый рецептор для доставки фермента идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему пациента. Действующим веществом медикамента является веренафусп альфа, который представляет собой рекомбинантный модифицированный белок фермента идуронат-2-сульфатазы человека, ковалентно связанный с Fab-фрагментом моноклонального антитела к инсулиновому рецептору. 

Технологию с использованием инсулинового рецептора в качестве мишени для доставки запатентовал «Генериум». По данным производителя, «Клотилия» помогает воздействовать не только на соматические проявления синдрома Хантера, но и непосредственно на неврологические симптомы.

По данным ГРЛС, препарат будет поставляться в виде концентрата для приготовления раствора для инфузий во флаконах по 3 мл в дозировке 5 мг/мл. Все стадии производства, начиная от синтеза фармсубстанции, осуществляются на производственной площадке компании «Генериум» во Владимирской области.

В начале июня 2025 года мукополисахаридоз II типа пополнил перечень заболеваний, лекарственная терапия которых оплачивается государственным фондом «Круг добра». Для лечения синдрома Хантера на данный момент в РФ применяются два препарата: «Элапраза» (идурсульфаза) от Shine и Takeda и «Хантераза» (идурсульфаза бета) от «Нанолек» и Green Cross. 

Ранее КС писал о том, что «Джодас» не согласна с действиями МЗ РФ.